Los científicos han curado animales vivos del VIH utilizando la edición de genes CRISPR, según un nuevo estudio.
El virus sigue siendo esquivo debido a su capacidad para esconderse en reservorios latentes.
Pero ahora, en una nueva investigación publicada esta semana, los científicos estadounidenses demostraron que podían eliminar completamente el ADN del VIH de las células humanas implantadas en ratones, previniendo una mayor infección.
Es la primera vez que los científicos logran la eliminación completa en modelos animales, allanando el camino hacia un ensayo clínico en humanos.
Lo más interesante es que el estudio de la Facultad de Medicina Lewis Katz de la Universidad de Temple y la Universidad de Pittsburgh involucró un modelo 'humanizado' en el que los ratones fueron trasplantados con células inmunes humanas e infectados con el virus.
El nuevo trabajo, dirigido por el Dr. Wenhui Hu en LKSOM, se basa en la investigación anterior del mismo equipo, en la que lograron eliminar el VIH-1 del genoma de la mayoría de los tejidos.
Un año después, han podido eliminar el virus de todos los tejidos.
"Nuestro nuevo estudio es más completo", dijo el Dr. Hu.
“Confirmamos los datos de nuestro trabajo anterior y hemos mejorado la eficiencia de nuestra estrategia de edición de genes. También demostramos que la estrategia es eficaz en dos modelos de ratón adicionales, uno que representa una infección aguda en células de ratón y el otro que representa una infección crónica o latente en células humanas ”.
El equipo probó tres grupos de ratones.
En el primero, infectaron ratones con VIH-1.
En el segundo, infectaron ratones con un caso grave de EcoHIV (el equivalente en ratón del VIH-1 humano).
El tercero utilizó un modelo de ratón "humanizado", injertado con células inmunitarias humanas, que estaba infectado con VIH-1.
Al tratar al primer grupo, lograron inactivar genéticamente el VIH-1, reduciendo la expresión de ARN de los genes virales hasta en un 95 por ciento, lo que confirma sus hallazgos anteriores.
El segundo grupo tiene un desafío adicional: el virus es más propenso a propagarse y multiplicarse ruidosamente.
"Durante la infección aguda, el VIH se replica activamente", explicó el Dr. Khalili.
"Con los ratones EcoHIV, pudimos investigar la capacidad de la estrategia CRISPR / Cas9 para bloquear la replicación viral y prevenir potencialmente la infección sistémica".
Su estrategia eliminó el 96 por ciento de EcoHIV de los ratones, proporcionando la primera evidencia de la erradicación del VIH-1 con un sistema CRISPR / Cas9.
Finalmente, llegaron al tercer modelo animal: ratones humanizados injertados con células inmunes humanas, incluidas las células T, que es donde el VIH tiende a esconderse.
"Estos animales portan el VIH latente en los genomas de las células T humanas, donde el virus puede escapar a la detección", explicó el Dr. Hu.
Después de un único tratamiento con CRISPR / Cas9, los científicos lograron eliminar por completo los fragmentos virales de las células humanas latentemente infectadas incrustadas en tejidos y órganos de ratones.
El nuevo estudio marca otro gran paso adelante en la búsqueda de una cura permanente para la infección por VIH.
La siguiente etapa sería repetir el estudio en primates, un modelo animal más adecuado en el que la infección por VIH induce la enfermedad, con el fin de demostrar aún más la eliminación del ADN del VIH-1 en las células T infectadas de forma latente y otros sitios santuario del VIH-1, incluidos células cerebrales ', dijo el Dr. Khalili.
"Nuestro objetivo final es un ensayo clínico en pacientes humanos".
Fuente: Correo diario