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La FDA aprueba la primera terapia génica para la leucemia

Medicina general
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La Administración de Drogas y Alimentos anunció el miércoles lo que la agencia llama una "acción histórica", la primera aprobación de una terapia génica basada en células en los Estados Unidos.

La FDA aprobó Kymriah, que los científicos llaman una "droga viva" porque implica el uso de células inmunes genéticamente modificadas de pacientes para atacar su cáncer.

El medicamento fue aprobado para tratar a niños y adultos jóvenes de hasta 25 años que padecen una forma de leucemia linfoblástica aguda que no responden al tratamiento estándar o han sufrido recaídas.

La enfermedad es un cáncer de sangre y médula ósea que es el cáncer infantil más común en los Estados Unidos. Alrededor de 3,100 pacientes de 20 años o menos son diagnosticados con ALL cada año.

"Estamos entrando en una nueva frontera en innovación médica con la capacidad de reprogramar las propias células de un paciente para atacar un cáncer mortal", dijo el comisionado de la FDA Scott Gottlieb en una declaración escrita.

"Las nuevas tecnologías, como las terapias de genes y células, ofrecen el potencial para transformar la medicina y crear un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables", dijo Gottlieb.

El tratamiento consiste en eliminar las células del sistema inmunitario conocidas como células T de cada paciente y modificar genéticamente las células en el laboratorio para atacar y matar las células de leucemia. Las células genéticamente modificadas se infunden nuevamente en los pacientes. También se conoce como terapia con células CAR-T.

"Kymriah es el primer enfoque de tratamiento de este tipo que satisface una importante necesidad insatisfecha de niños y adultos jóvenes con esta enfermedad grave", dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

"Kymriah no solo proporciona a estos pacientes una nueva opción de tratamiento donde existían opciones muy limitadas, sino una opción de tratamiento que ha mostrado tasas prometedoras de remisión y supervivencia en ensayos clínicos", dijo Marks en la declaración de la FDA.

El tratamiento, que también se llama CTL019, produjo remisión en tres meses en el 83 por ciento de 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes. Los pacientes no habían respondido a los tratamientos estándar o habían sufrido recaídas. Con base en esos resultados, un panel asesor de la FDA recomendó la aprobación en julio.

Sin embargo, el tratamiento conlleva riesgos, incluida una reacción exagerada peligrosa por parte del sistema inmunitario conocido como síndrome de liberación de citoquinas. Como resultado, la FDA exige fuertes advertencias.

Además, el tratamiento estará disponible inicialmente solo en 32 hospitales y clínicas que han sido especialmente capacitados para administrar la terapia.

Novartis, que desarrolló el medicamento, dice que el tratamiento único costará $ 475,000 para los pacientes que responden. A las personas que no responden dentro de un mes no se les cobrará, y la compañía dijo que está tomando medidas adicionales para asegurarse de que todos los que necesiten el medicamento puedan pagarlo.

Sin embargo, algunos defensores de pacientes criticaron el costo.

"Si bien la decisión de Novartis de establecer un precio de $ 475,000 por tratamiento puede ser vista por algunos como una restricción, creemos que es excesiva", dice David Mitchell, fundador y presidente de Pacientes por medicamentos asequibles. "Recordemos que los contribuyentes estadounidenses invirtieron más de $ 200 millones en el descubrimiento de CAR-T".

Fuente: npr.org